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生長激素適應哪些病癥?

  1. 2019-05-22
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  生長激素其適應癥是用于生長激素缺乏癥,但目前美國FDA批準的生長激素治療的常見適應癥已擴展至慢性腎功能衰竭、Turner綜合征、Prader-Willi綜合癥、小于胎齡兒、特發性矮身材、Shox基因缺乏和Noonan綜合征等。文獻提示,生長激素用于這些疾病是可以在一定程度上改善身高的。
 
  生長激素在使用后,為了保證有效促生長效果,需要每天注射,由家長協助或年長孩子自己完成。不過還是有很多孩子懼怕打針,很難堅持。目前國內生長激素劑型還是很齊全的,患兒家長可以根據患兒自身條件選擇生長激素,例如怕打針的患兒可以選擇生長激素水劑配合電子筆,注射過程無疼痛感,可以很好的提高患用藥的依從性。不過孩子有急性感染時,可以暫時停止幾天。
 
  慎用癥:家族腫瘤史(直系家屬同一系統腫瘤>3個),家族糖尿病史,肝功能異常者慎用。
 
  活動性腫瘤、糖尿病合并嚴重并發癥、Down 綜合征、Bloom 綜合征、巨幼紅細胞貧血等特殊孩病種,及醫學上某些特殊病。同時,骨齡已經閉合,肯定不適合再用于提高終身高治療。
 
  生長激素是什么?
 
  生長激素(GH)是腦垂體分泌的一種蛋白激素,主要受到其上級主管部門-下丘腦分泌的生長激素釋放激素(GHRH)和生長抑素(SS)的調控,前者促進腦垂體制造(合成)和輸出(分泌)生長激素;后者則起阻礙作用。
 
  此外,生長激素的分泌還受到其他諸多因素的影響。其他引起身材矮小的疾病,常常也是通過直接或間接影響生長激素的分泌或干擾生長激素發揮生理作用所致。血液中的生長激素作用于肝臟,刺激肝臟合成和分泌胰島素樣生長因子-1(IGF-1),進而由IGF-1發揮其促進生長的作用。
 
  簡述生長激素的發展歷程
 
  自1985年以來,通過重組DNA技術生產的重組人生長激素(簡稱rh-GH)一直被認為是臨床治療GHD理想的方法。經過多年的臨床實踐證明,重組人生長激素可用于治療多種疾病,截止目前美國FDA批準的重組人生長激素適應癥共10種。
 
  從1958年人垂體生長激素的臨床應用開始,到目前利用基因工程技術合成重組人生長激素,生長激素藥品共經歷了以下發展過程:
 
  代hGH(20世紀50-70年代)
 
  也稱為人垂體源性生長激素,它是從剛去世的人垂體中提取出來,是臨床上早應用的生長激素。
 
  第二代GH(20世紀80年代早期)
 
  公司利用大腸桿菌(E. Coli)包涵體技術研制出含192氨基酸的基因重組人生長激素——Met-rhGH。
 
  第三代GH(20世紀80年代中期)
 
  用普通大腸桿菌基因表達技術合成含有191個氨基酸的重組人生長激素,但由于其結構與人垂體生長激素具有差異等原因不適宜長期使用。
 
  第四代GH(20世紀80年代末期)
 
  哺乳動物細胞重組DNA技術合成的含有191個氨基酸的重組人生長激素,該產品和天然的生長激素結構更為接近,但目前僅被極少數生產廠家沿用。
 
  第五代GH(20世紀90年代)
 
  用分泌型大腸桿菌基因表達技術合成的重組人生長激素,產物直接分泌于菌體之外。其氨基酸含量、序列和蛋白質結構與人垂體生長激素完全一致,生物活性、效價、純度和吸收率極高,在限度降低治療成本的同時確保了產品的安全性、有效性和穩定性。

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